Il farmaco che promette di salvare gli anemici, senza trasfusioni

Il farmaco che promette di salvare gli anemici, senza trasfusioni
27 giugno 2017

Ricerca e Prevenzione

I dati presentati al Congresso Europeo di Ematologia di Madrid sono promettenti. Il farmaco biotech, l’epoetina alfa originator, “imita” l’eritropoietina umana modificando la composizione del sangue. Così facendo dovrebbe consentire al 75% dei pazienti italiani con sindromi mielodisplastiche di dire addio alle continue trasfusioni, grazie a una sola iniezione sottocutanea a settimana del farmaco che il paziente può farsi da solo a casa.

Il farmaco dovrebbe essere disponibile a breve anche in Italia, e sarà indicato per quei pazienti con anemia da sindrome mielodisplastica che presentano un rischio basso e intermedio di progressione verso una leucemia.

In Italia sono circa 3mila i malati che soffrono di questo problema, con un’età media di 65 anni. Questi sindromi provocano una riduzione delle funzionalità di organi come cuore e cervello. Anche le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, diventano difficoltose. Il tutto perché, spiega Agostino Cortelezzi, direttore dell’Unità Operativa Complessa di Ematologia del Policlinico di Milano, “il midollo osseo non funziona più a dovere: è come un albero che produce ogni giorno frutta, riversando gli eritrociti, globuli bianchi e piastrine nel sangue per sostituire le cellule più vecchie. […] Nelle mielodisplasie produce tanta frutta che però marcisce sull’albero. Il risultato è un midollo ricco di elementi e un sangue povero di cellule, soprattutto globuli rossi”.

Chi soffre di queste sindromi era condannato a ripetute trasfusioni per mantenere accettabili i livelli di emoglobina. Questi livelli però non erano costanti, ma si alzavano con la trasfusione per poi scendere velocemente. Inoltre le continue trasfusioni potevano indurre un sovraccarico di ferro, pericoloso per molti organi.

L’epoetina alfa originator è un farmaco già usato da 30anni per chi soffre di anemia da insufficienza renale. Ora però è in approvazione anche per chi ha una mielodisplasia. Il farmaco promette di migliorare drasticamente la qualità di vita dei pazienti, che potranno con una sola iniezione fatta in casa evitare i continui accertamenti ospedalieri e le lunghe trasfusioni.

L’epoietina era stata usata all’inizio per stimolare la produzione di globuli rossi nei pazienti con insufficienza renale, e che per questo erano sottoposti sia a dialisi che a frequenti trasfusioni. “Ma già 15 anni fa si era iniziato a usarla anche in ambito oncologico e onco-ematologico, come farmaco per controllare le anemie da chemioterapia o indotte dal tumore stesso.” Spiega Francesco Locatelli, direttore del Dipartimento di Nefrologia, Dialisi e Trapianto Renale dell’Ospedale Manzoni di Lecco. E continua: “in seguito è stata studiata nella prevenzione di eventi cerebrovascolari, nei pazienti reumatologici e nei diabetici con insufficienza renale, che manifestano anemia prima della popolazione generale”.