Nuovi farmaci in Europa ad Aprile: Evusheld e Carvykti

Nuovi farmaci in Europa ad Aprile: Evusheld e Carvykti

Indice


Domande e risposte



Come sempre, anche nei giorni scorsi l’attività dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) in merito alla revisione dei dossier relativi a nuovi farmaci è risultata intensa e sempre nuove opzioni divengono disponibili per i medici ed i pazienti dell’Unione Europea. 

Ricordiamo che, una volta ottenuto il parere favorevole di EMA, l’approvazione del nuovo farmaco deve essere ratificata dalla Commissione Europea. Successivamente, la rimborsabilità di ogni nuovo farmaco è decisa dalle Autorità Sanitarie di ogni singolo Paese dell’Unione.

Parere favorevole su Evusheld (tixagevimab e cilgavimab) per COVID 19

Nei giorni scorsi EMA ha espresso parere favorevole in merito all’approvazione di Evusheld nei paesi dell’Unione Europea. Il farmaco è indicato per la prevenzione dell’infezione da COVID 19:
  • In soggetti adulti ed adolescenti a partire dai 12 anni di età;
  • Con peso corporeo di almeno 40 kg.
Il farmaco deve essere utilizzato prima della potenziale esposizione al virus SARS-CoV-2.

Evusheld contiene due sostanze attive:
  1. Tixagevimab;
  2. Cilgavimab.
Si tratta di due anticorpi monoclonali in grado di legale la proteina spike del virus SARS-CoV-2 virus in due siti differenti. Nel momento in cui questi anticorpi legano la proteina spike, il virus perde la capacità di entrare nelle cellule, di moltiplicarsi e di provocare l’infezione.

L’Agenzia ha esaminato dati provenienti da uno studio che ha arruolato più di 5000 pazienti. In questo studio, il farmaco è risultato in grado di ridurre del 77% il rischio di infezione da COVID 19 con una protezione stimata in almeno 6 mesi. I soggetti arruolati nello studio non avevano mai presentato infezione da COVID 19 e non avevano ricevuto vaccini o altri farmaci anti COVID 19. Lo studio prevedeva un braccio di confronto cui veniva somministrato placebo. Lo 0.2% (8 su 3441) dei pazienti trattati con il farmaco nei confronti dell’1% dei pazienti trattati con placebo (17 su 1731) hanno sviluppato un’infezione da COVID 19.  Il farmaco ha mostrato un profilo di sicurezza favorevole.

Lo studio è stato effettuato prima della comparsa della variante Omicron del virus, che in questo momento sta guidando l’infezione di COVID 19 a livello mondiale. Studi di laboratorio hanno mostrato che la variante Omicron BA. 1 può essere meno sensibile a tixagevimab e cilgavimab somministrati alla dose usata nello studio rispetto alla variante Omicron BA.2.
Nelle prossime settimane, EMA valuterà i dati allo scopo di verificare la necessità di suggerire un dosaggio del farmaco diverso e più appropriato per prevenire le nuove varianti del virus COVID 19. 
È importante osservare come Evusheld sia stato valutato nell’ambito del Progetto “OPEN”, un’iniziativa partita nel Dicembre 2020 e finalizzata ad accrescere la collaborazione internazionale a livello EU in sede di revisione dei vaccini e farmaci anti COVID 19.

 
Immagine che rappresenta delle capsule della pillola anticovid

Parere favorevole su Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) per il mieloma multiplo

EMA ha raccomandato la concessione di un’autorizzazione condizionata all’immissione in commercio nell’Unione Europea per Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) nel trattamento dei pazienti adulti affetti da mieloma multiplo recidivante e refrattario, che avevano ricevuto in precedenza trattamento con almeno 3 opzioni terapeutiche e che presentavano un peggioramento della malattia dopo l’assunzione dell’ultimo trattamento.

Nonostante diverse opzioni terapeutiche si siano rese disponibili nei pazienti affetti da questa malattia negli ultimi anni, esistono limitate possibilità di trattamento nei pazienti che abbiamo già ricevuto le 3 classi di farmaci maggiormente utilizzate (immunomodulatori, inibitori del proteasoma e anticorpi monoclonali) e che presentino una recidiva o una mancata risposta a questi trattamenti.
Ciltacabtagene autoleucel, la sostanza attiva di Carvykti, è un farmaco “chimeric antigen receptor (CAR)-T cell”. Questa categoria di farmaci agisce modificando la capacità delle cellule immunitarie T del paziente di rispondere alla malattia. Di fatto, ogni paziente riceve una modifica alle cellule T “personalizzata”. Queste cellule vengono poi re-infuse nel paziente stesso.
Carvykti è entrato a far parte del percorso “PRIME” (vedi “Nuovi Farmaci in Europa a Marzo”), ideato per facilitare lo sviluppo e la disponibilità di farmaci di particolare interesse per malattie con elevato bisogno terapeutico.

Lo studio che ha permesso il parere favorevole all’approvazione condizionata del farmaco ha visto la sua somministrazione in 113 pazienti adulti. L’84% di questi pazienti ha risposto in modo durevole al trattamento. Nel 69% si è osservata una risposta completa (nessun segno di neoplasia in un dato periodo).
La cosiddetta “sindrome da rilascio di citochine” (CRS), che rappresenta una risposta sistemica dell’organismo all’attivazione e proliferazione delle cellule “CAR -T”, è risultata essere l’evento avverso più comunemente osservato. Questa sindrome causa febbre alta e sintomi simili – influenzali, infezioni ed encefalopatia. Le conseguenze di questa sindrome possono essere a volte gravi e, in alcuni casi, fatali. Alcune misure atte a prevenire e mitigare questo fenomeno sono descritte nella scheda tecnica del farmaco e nel piano di gestione del rischio che è parte integrante dell’approvazione e che comportano alcuni obblighi per l’azienda produttrice. Tra questi, la garanzia che i Centri che dispensano il farmaco siano in grado di gestire la CRS e la neuro tossicità potenzialmente associata al farmaco.

Inoltre, dati aggiuntivi di efficacia e sicurezza verranno ottenuti da uno studio in corso che confronta il nuovo farmaco con il regime terapeutico standard.

 
Immagine che rappresenta il tumore del sangue

EMA lancia il “Cancer Medicines Forum”

EMA, in collaborazione con l’European Organisation for Research and Treatment of Cancer (EORTC), ha lanciato il progetto “Cancer Medicines Forum” (CMF).  Si tratta di un programma che, coinvolgendo le organizzazioni accademiche, mira a rafforzare la ricerca in ambito oncologico allo scopo di garantire un più elevato standard di cure nei Paesi EU. 

L'oncologia ha fatto registrare negli ultimi anni una significativa innovazione in ambito terapeutico, che include medicina personalizzata, immunoterapia e terapie avanzate. Nonostante questi progressi, molto resta ancora da fare in termini di utilizzo ottimale dei trattamenti. Ciò richiede un incremento negli sforzi di ricerca. Il Cancer Medicines Forum si è riunito per la prima volta pochi giorni fa per discutere le sfide aperte in ambito di ottimizzazione dei trattamenti. Le prossime riunioni si svolgeranno con cadenza trimestrale. Il risultato di queste discussioni sosterrà l’individuazione delle priorità del futuro prossimo.

Raccomandazioni di EMA in merito al vaccino antinfluenzale 2022 - 2023 

Come ogni anno, EMA ha emanato le proprie raccomandazioni per i ceppi del virus dell’influenza che i produttori dovranno includere nei vaccini atti a prevenire l’influenza stagionale a partire dall’autunno del 2022. Si tratta, come si diceva, di una raccomandazione che viene emanate ogni anno dal Gruppo di Lavoro EMA sull’influenza. La raccomandazione viene effettuata sulla base delle indicazioni dell’OMS. Il virus dell’influenza continua a cambiare e ad evolvere. È quindi opportuno aggiornare i ceppi virali da includere nel vaccino allo scopo di garantire che quest’ultimo risulti sempre efficace.

 
Immagine che rappresenta una donna che fa il vaccino antinfluenzale


RIFERIMENTI BIBLIOGRAFICI

Domande e risposte

Cos’è il placebo?

Il placebo è una sostanza priva di principi attivi specifici che viene utilizzata come se avesse proprietà farmacologiche. In alcune tipologie di sperimentazione clinica (cosiddetti “controllate vs placebo”) è  utilizzato per comprendere se un dato farmaco abbia attività su una data situazione clinica 

Cos’è l’approvazione condizionata?

EMA può concedere un’approvazione condizionata alla commercializzazione di un dato farmaco quando sussistano tutte le condizioni seguenti:

  • Rapporto rischio-beneficio positivo;
  • Alta probabilità che l’azienda titolare del farmaco possa produrre dati esaustivi sulla molecola dopo l’autorizzazione condizionata;
  • Il farmaco soddisfa un bisogno medico non soddisfatto;
  • Il beneficio di un’immediata disponibilità del farmaco per un dato paziente sia superiore rispetto al rischio derivante dal fatto che sono necessari ulteriori dati per quel farmaco.
L’approvazione condizionata alla commercializzazione val per un anno e viene rinnovata annualmente.
Una volta che l’autorizzazione condizionata alla commercializzazione sia stata concessa, l’azienda titolare della molecola deve soddisfare specifici richiedimenti nell’ambito di intervalli di tempo specifici. Questi richiedimenti possono includere la necessità di raccogliere dati aggiuntivi che confermino un positivo profilo di rischio-beneficio per la molecola

Cos’è il mieloma multiplo?

Il mieloma multiplo è una rara forma di neoplasia a carico delle plasmacellule, una categoria di cellule “bianche” che producono anticorpi e si trovano nel midollo osseo. Nei pazienti con mieloma multiplo, la proliferazione delle plasmacellule è incontrollata, risultando in una moltiplicazione anormale di cellule immature. Quando le plasmacellule diventano cancerose, esse non proteggono più l’organismo dalle infezioni e possono danneggiare reni, ossa e sangue.

Cos’è l’EORTC?

L’EORTC è un’associazione scientifica di riferimento in Europa per lo studio del cancro. Tra I suoi obiettivi vi sono la conduzione, lo sviluppo ed il coordinamento di programmi di ricerca oncologica in Europa tramite gruppi multidisciplinari comprendenti oncologi e ricercatori di base. I progetti di ricerca si articolano soprattutto tramite la realizzazione di studi clinici di vasta portata in oncologia.

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In collaborazione con

Luigi Picaro

Luigi Picaro

Il Dr Luigi Picaro è medico chirurgo ed è specializzato in Medicina Interna
Ha trascorso quasi 30 anni nell’industria farmaceutica ricoprendo posizioni apicali nell’ambito delle Direzioni Mediche di aziende internazionali leader nei rispettivi campi di interesse ed in diverse aree terapeutiche tra le quali diabetologia e malattie metaboliche, epatologia, malattie infettive e virologia, malattie respiratorie e malattie neuromuscolari. Ha lavorato allo start up in Italia di aziende biotech ed allo sviluppo di farmaci per malattie rare ed orfane contribuendo a rendere disponibili questi farmaci per i pazienti del nostro Paese ed a costruire network tra centri specialistici con l’obiettivo di migliorare gli standard di cura per queste malattie.

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